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紧急求助:恳请@bluest和各位前辈指导,父亲胆管腺癌晚期,肿瘤17cm,靶向求救!

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455154 445 lh唐朝 发表于 2015-10-13 22:49:13 |
lh唐朝  高中三年级 发表于 2015-10-19 00:19:32 | 显示全部楼层 来自: 中国
bluest 发表于 2015-10-18 23:30
1 支架引流要看阻塞的情况,一般引流更稳妥但是影响生活质量;
2 孤儿药没听说过,文章先发过来看看;
...

    【FDA】胆道癌治疗:两种罕用药获许可为指定用药
    FDA最近发布了大量胃肠病学的相关信息,其中包括许可几个罕用药用于治疗胆管癌的指定用药。
    Varlitinib
    FDA批准了罕用药varlitinib(一种口服药,新型广泛HER抑制剂)用于胆管癌的治疗,根据药物制造商在8月13日的新闻稿显示。
现在进行的2期研究正在评估varlitinib(ASLAN001; ASLAN制药,Array BioPharma)在胆管癌(胆道癌的罕见侵袭形式)患者和乳腺癌患者中的疗效。大多数关于varlitinib的研究都是在亚洲首次进行,这里胆管癌的发病率比西方人群要多十倍。
根据新闻稿显示,研究人员还计划进行研究,来评估varlitinib在胃癌患者中的疗效。
“除了在胆管癌方面努力,我们也在发展免疫疗法联合靶向药物在其他类型的亚洲流行肿瘤,包括胃癌和肝癌,方面的应用,”ASLAN制药公司的首席执行官Carl Firth博士在一份新闻稿中说道。
    Melphalan
    FDA批准罕用药melphalan(美法仑)用于治疗胆管癌,根据Delcath Systems公司7月20日的新闻稿显示。
Delcath Systems正在开展2期全球研究,来评估使用注射用盐酸美法仑与Delcath肝输送系统(美法仑/ HDS,Delcath)用于治疗原发性肝癌的疗效。美法仑/ HDS(被认为美国药物设备组合产品)用于控制全身接触时将高剂量化疗药物输送至肝脏。
该公司最近扩大了它的2期临床研究范围,包括肝内胆管癌队列(ICC),以评价美法仑/ HDS在不能手术切除的局限于肝脏的ICC患者中的安全性及有效性,根据新闻稿。ICC代表了每年新发原发性肝癌中约15%,这些患者中估计有80%-90%不能接受手术切除,达到治疗标准。
该公司计划在研究中纳入11名患者。
调查人员将会评估ICC队列的整体应答率(基于改进的实性肿瘤的疗效评价标准),PFS和安全性。
“我们很高兴罕用药美法仑能够用于胆管癌患者的治疗,因为它是支持美法仑/ HDS治疗原发性及转移性肝癌更广泛管理和发展战略的一个里程碑,” Delcath Systems公司的总裁兼首席执行官Jennifer Simpson博士在一份新闻稿中说道。“ICC是一个显著的未满足医疗需求的疾病,美法仑/ HDS治疗可为面临有限治疗选择的ICC患者提供有意义的临床帮助。”
罕用药产品开发的FDA办公室批准罕用药作为新型药物和生物制品,用于在美国影响少于20万人的罕见疾病或障碍安全有效的治疗、诊断和预防。
    编译自:FDA grants orphan drug designation to varlitinib/melphalan for cholangiocarcinoma.Healio,2015.

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bluest  退休老干部 发表于 2015-10-19 09:05:35 | 显示全部楼层 来自: 北京朝阳
lh唐朝 发表于 2015-10-19 00:19
【FDA】胆道癌治疗:两种罕用药获许可为指定用药
    FDA最近发布了大量胃肠病学的相关信息,其中包 ...

Varlitinib与2992,299804靶点相同,大概率不会出现明显超过后两者的效果;
Melphalan是化疗药物。
这两个药意义不大,最多是对现有药的补充。
深度读帖后再提问,在线时间过短不予回复。
所有信息仅供参考!
lh唐朝  高中三年级 发表于 2015-10-19 11:58:13 来自手机 | 显示全部楼层 来自: 中国
谢谢bluest。昨天您说了皮疹和口腔溃疡才是药效副作用,我又仔细询问了我爸,他皮肤只是有一点痒,不厉害,口腔没问题。难道真要等到浓度上来了药效才明显。焦急等待中!
祝愿天下无癌  小学五年级 发表于 2015-10-19 16:02:15 | 显示全部楼层 来自: 中国
楼主,我父亲和你父亲情况好像,都是转移+腹水,我也准备上靶向了,请问你的靶向药都是哪里买的?
ccyyll123  小学四年级 发表于 2015-10-19 20:59:07 | 显示全部楼层 来自: 四川成都
省医院做的,我正在犹豫是在省医院还是华西做。你怎么考虑的?PETCT

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lh唐朝  高中三年级 发表于 2015-10-19 21:35:54 | 显示全部楼层 来自: 中国
      @bluest,我今天也去查了下Varlitinib的药效,确实和2992、299804相似,但靶点更少。Varlitinib用于过量表达ErbB-1(A431)或ErbB-2(MDA-MB-453)的移植瘤,IC50分别为7 nM和2 nM。2992不可逆地抑制 EGFR/HER2,包括EGFR(wt),EGFR(L858R),EGFR(L858R/T790M) 和 HER2,IC50 分别为0.5 nM,0.4 nM,10 nM 和 14 nM。从数据看,2992靶点更多,而且从ic50来看,2992的数值更低,诱导力更强。不知道这样理解对不对。但我也看到,虽然都是作用于her靶点,但好像后面括号里的靶点?通路?有所不同,是不是在针对性上会有所不同呢?
    请教深蓝和各位前辈:
    1、在针对相同靶点或通路的药物上,简单比较、判断药效强弱能否看IC50数值?
    2、我爸这几天除了有点腹泻外,没有什么太特别的症状,只是人显得特别乏力、不想说话,大多数时间都在床上休息,这会是2992的副作用吗?我判断可能还是因为吃不下东西缺乏营养,但除了隔两天输1瓶白蛋白,我们每天给他喝鱼汤、冲4—5勺保康速喝,太多东西他也吃不下,不知道还有其他有效办法增加营养不?
    谢谢大家指导!
bluest  退休老干部 发表于 2015-10-19 21:49:54 | 显示全部楼层 来自: 北京朝阳
lh唐朝 发表于 2015-10-19 21:35
@bluest,我今天也去查了下Varlitinib的药效,确实和2992、299804相似,但靶点更少。Varlitinib用于 ...

1 是有所不同的,但常有交叉耐药,也许可以延长一段时间,不是完全无用,只是意义有限。IC50理论上越低越好,实际用药也不尽然,影响药效的因素很多;
2 是肝功能下降和肿瘤导致的恶病质现象,控制肿瘤后才会改善。
深度读帖后再提问,在线时间过短不予回复。
所有信息仅供参考!
lh唐朝  高中三年级 发表于 2015-10-19 22:24:51 | 显示全部楼层 来自: 中国
bluest 发表于 2015-10-19 21:49
1 是有所不同的,但常有交叉耐药,也许可以延长一段时间,不是完全无用,只是意义有限。IC50理论上越低越 ...

谢谢@bluest。1、对奥克兰这种新药,我的想法是能否在轮换用药时和184、索坦等联用,单用我现在肯定不敢。2、保肝不知道是易善复好,还是阿拓莫兰加肝水解肽好?我爸前白蛋白和胆碱酯酶都太低,输进去白蛋白也吸收不了。
bluest  退休老干部 发表于 2015-10-19 22:40:47 | 显示全部楼层 来自: 北京朝阳
lh唐朝 发表于 2015-10-19 22:24
谢谢@bluest。1、对奥克兰这种新药,我的想法是能否在轮换用药时和184、索坦等联用,单用我现在肯定不敢 ...

1 联合用药在考虑靶点因素后,可以选择:1 副作用小的;2 IC50小的。 Varlitinib这药在副作用和正作用都不清楚的情况下我也不知道怎么用,你可以自己摸索。
2 现阶段用易善复即可
深度读帖后再提问,在线时间过短不予回复。
所有信息仅供参考!
lh唐朝  高中三年级 发表于 2015-10-19 22:51:42 | 显示全部楼层 来自: 中国
bluest 发表于 2015-10-19 22:40
1 联合用药在考虑靶点因素后,可以选择:1 副作用小的;2 IC50小的。 Varlitinib这药在副作用和正作用都 ...

感谢@bluest及时的指导!!

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